对于由基因突变引起的疾病,一个很容易想到的方法是替换致病基因或向身体补充健康基因。早在20世纪90年代,类似的治疗方法就被广泛采用。然而,在缺少精确基因编辑手动且对病毒等载体研究不够充分的年代,由于免疫分级反应、靶点缺失导致癌症等重大事故频频发生,基因治疗一度从高峰跌入低谷。
单克隆抗体技术是现代生命科学研究的重要工具。它在蛋白质结构与功能、疾病诊断、药效学和临床应用等方面发挥着不可或缺的作用。近年来,随着分子生物学和细胞生物学的发展,单个B细胞抗体的制备技术开始兴起并逐渐得到广泛应用。
20世纪70年代建立和发展的重组DNA技术和淋巴细胞杂交瘤技术使现代生物技术受益匪浅。前者导致了许多新基因的克隆、新蛋白质的发现和新基因工程药物的生产;后者产生的单克隆抗体技术改变和促进了整个生命科学和生物技术的发展。毫不奇怪,如果没有杂交瘤和单克隆抗体技术,就不会有今天的生命科学和生物技术。
基因组编辑技术是一种可以在基因组水平上转换DNA序列的基因操作技术。这项技术的原理是构建一种人工核酸内切酶并在预定的基因组位置切割DNA。切割的DNA在被细胞内的DNA修复系统修复的过程中发生突变,从而达到靶向基因组转化的目的。DNA修复系统主要通过两种途径修复DNA双链断裂(DSB),即非同源末端连接(NHEJ)和同源重组(HR)。
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