基因编辑技术的研究进展

基因编辑技术是一种定向改变细胞或生物个体遗传信息的实验方法。该技术用于位点特异性敲除、基因组置换、突变和外源基因导入等人工修饰和转化。转基因基因信息可以通过生殖系统生物学传递给后代，继承后代个体个性的表达，对转基因生物的研究将有助于人类探索生命的本质，揭开疾病的奥秘。本文简要介绍了基因编辑技术的研究进展。让莱德伯特（北京）生物科技有限公司为我们简单介绍一下。

根据基因编辑的原理和时间，基因修饰技术可分为三类：适合同源重组原理的基因打靶技术；RNA干扰技术适用于mRNA的siRNA特异性降解；利用人工内切酶技术切割特定位点的基因编辑技术。

一、 三种基因编辑技术

1、锌指核酸内切酶技术

锌指内切酶（ZFN）技术是第一代人工基因编辑技术。它人工融合锌指蛋白（ZFP）结构域和FokI裂解结构域。其中，ZFP可以识别和结合特定的DNA序列，FokI在二聚化后产生内切酶活性，导致已识别的DNA序列中出现双链断裂。

2、TALEN技术

Talen技术的工作原理与ZFN相同，ZFN由DNA结合蛋白和核酸内切酶FokI组成。这种蛋白质来自一种叫做黄单胞菌的特殊植物病原体。与真核转录因子类似，tale蛋白可以通过识别特定的DNA序列来调节寄主植物内源基因的表达，从而增加寄主对病原菌的敏感性。

3、CRISPR/cas9基因编辑技术

CRISPR/cas9基因编辑技术是继ZFN和talen之后迅速发展起来的第三代基因组编辑技术。这项技术通过存在于细菌和古细菌中的II型CRISPR/CAS获得性免疫系统进行人工改造。自1987年以来，已知CRISPR序列存在于细菌中，但最初被忽略。随着研究的进展，科学家已经在许多细菌和古细菌中鉴定出CRISPR序列和CRISPR相关基因。

二、 基因编辑技术在基因治疗中的应用

1、遗传病的治疗

遗传性疾病的病因主要是由于患者骨髓中含有疾病的潜在因素。当含有隐性疾病因子的染色体发生碰撞时，可诱发遗传疾病因子的生长，诱发疾病。在利用基因技术治疗遗传病的过程中，一方面，通过直接排列编辑的基因序列，可以错开可能与遗传原因冲突的染色体。另一方面，通过抑制染色体上细菌组织的生长速度来控制遗传疾病是一种更有效的方法。

2、传染病的治疗

传染病包括主动传播和被动传播。大多数活动性传染病具有独立的致病结构和存在方式，可在呼吸道、胃肠道等感染空间内生存。利用基因编辑技术治疗传染病时，首先构建不同类型感染细菌的基因组织链，分析细菌基因组织的一般规律，然后通过重组尾部基因组织链破坏基因组织的生存结构，以实验阻断细菌主动传播的效果。

3、恶性肿瘤的治疗

恶性肿瘤是在体内由良性肿瘤发展而来的疾病。从疾病因素来看，当一些基因受到外界因素的影响，基因组织发生发展和突变时，人体的正常系统无法将突变的物质转化为可消化的物质，经过长期积累和生长，就会出现恶性肿瘤。通过基因编辑技术研究癌症治疗药物，基因编辑技术可以改变癌症的独立组织网络，破坏基因组织发育的环节，利用独立的基因保护结构在生殖细胞周围构筑屏障，将细菌细胞基因从外部可腐蚀的正常细胞中分离出来，抑制细菌的增殖和生长。

随着基因编辑技术的不断发展和三大基因编辑技术的不断完善，ZFN虽然首次开启了靶向基因编辑的大门，但已经慢慢退出了历史舞台。Talen是一个成熟的基因编辑工具，但它相对昂贵且繁琐。CRISPR/cas9技术具有成本低、效率高、多部位切除等优点，正逐步取代塔伦技术，其应用仍有改进空间。在不久的将来，成熟的CRISPR/cas9技术将对医学、生物技术等领域的研究产生深远的影响。

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